વિવિધ રોગોની સારવાર માટે જનીન થેરાપી (Gene therapy) કેવી રીતે ઉપયોગી છે?

(N/A) જનીન થેરાપી એ વારસાગત રોગોની સારવાર માટે વપરાતી એક તકનીક છે,જેમાં બાળક અથવા ગર્ભમાં નિદાન થયેલ જનીનિક ખામીને સુધારવામાં આવે છે.
આ પ્રક્રિયામાં,રોગના મૂળ કારણને દૂર કરવા માટે વ્યક્તિના કોષો અને પેશીઓમાં કાર્યકારી જનીનો દાખલ કરવામાં આવે છે.
પ્રથમ ક્લિનિકલ જનીન થેરાપી $1990$ માં એડેનોસિન ડીએમિનેઝ $(ADA)$ ની ઉણપ ધરાવતી $4$ વર્ષની બાળકીને આપવામાં આવી હતી. આ ઉત્સેચક રોગપ્રતિકારક તંત્રના યોગ્ય કાર્ય માટે ખૂબ જ મહત્વપૂર્ણ છે,અને આ વિકાર તે ઉત્પન્ન કરતા જનીનના લોપ (deletion) ને કારણે થાય છે.
જોકે $ADA$ ની ઉણપની સારવાર ક્યારેક અસ્થિમજ્જા પ્રત્યારોપણ (bone marrow transplantation) અથવા ઉત્સેચક રિપ્લેસમેન્ટ થેરાપી (જ્યાં કાર્યકારી $ADA$ ઇન્જેક્શન દ્વારા આપવામાં આવે છે) દ્વારા કરી શકાય છે,પરંતુ આ પદ્ધતિઓ સંપૂર્ણપણે રોગનિવારક નથી.
કાયમી જનીન થેરાપી તરફના એક પગલા તરીકે,દર્દીના રુધિરમાંથી લિમ્ફોસાઇટ્સને શરીરની બહાર સંવર્ધન (culture) માં ઉછેરવામાં આવે છે.
ત્યારબાદ,રેટ્રોવાયરલ વેક્ટરનો ઉપયોગ કરીને આ લિમ્ફોસાઇટ્સમાં કાર્યકારી $ADA$-$cDNA$ દાખલ કરવામાં આવે છે અને સુધારેલા કોષોને દર્દીના શરીરમાં પાછા દાખલ કરવામાં આવે છે. આ કોષો અમર ન હોવાથી,દર્દીને સમયાંતરે આવા જનીનિક રીતે એન્જિનિયર્ડ લિમ્ફોસાઇટ્સના ઇન્ફ્યુઝનની જરૂર પડે છે.
જો કે,જો $ADA$ ઉત્પન્ન કરતા મજ્જા કોષોમાંથી અલગ કરેલ જનીનને પ્રારંભિક ગર્ભીય તબક્કે કોષોમાં દાખલ કરવામાં આવે,તો તે કાયમી ઇલાજ પ્રદાન કરી શકે છે.